FDA, Alexander hastalığı için ilk tedavi edici ilacı onayladı

Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Alexander hastalığı için ilk tedavi edici ilacı onayladı. Bu nadir ve ilerleyici nörolojik bozukluk, motor, bilişsel ve otonom fonksiyonları etkileyebiliyor.

Zanvastro adı verilen ilaç, Alexander hastalığının tek hastalık değiştiren tedavisi olarak tanımlanıyor. Daha önce hastalığın tedavisi yalnızca semptom yönetimi ile sınırlıydı.

İlaç, hastalığın tetikleyici proteini hedef alarak geliştirilmiştir. Wisconsin-Madison Üniversitesi'nde yapılan araştırmalar sonucunda Ionis Pharmaceuticals ile iş birliği içinde üretildi.

Zanvastro ile tedavi edilen Alexander hastalığına sahip bireyler, klinik denemelerde motor fonksiyonlarında stabilizasyon gösterdi. Bazı hastalarda motor fonksiyonun iyileştiği gözlemlendi.

Alexander hastalığı, dünya genelinde bir milyonda birden daha az kişiyi etkileyen ultra nadir bir hastalıktır. Hastalar, nöbetler, gelişimsel becerilerin kaybı ve hareket zorlukları gibi ciddi semptomlar yaşayabilir.

Bu ilaç, 30 yılı aşkın bir araştırmanın sonucunda onaylandı. Araştırmalar, hastalığın genetik kökenini keşfeden Albee Messing ve Michael Brenner tarafından başlatıldı.

Zanvastro, üç ayda bir omurilik kanalı içine enjekte edilerek uygulanıyor ve FDA tarafından tüm yaş grupları için onaylandı. İlaç, önümüzdeki haftalarda Amerika Birleşik Devletleri'nde kullanılmaya başlanacak.